Nature Medicine｜柴人杰教授团队与合作者报道了OTOF基因疗法在跨年龄DFNB9耳聋患者中的多中心临床试验结果
2025年07月02日，东南大学151amjs澳金沙门柴人杰教授，联合多家单位在国际顶级医学期刊《Nature Medicine》发表题为《AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial》的研究论文，报道了AAV基因疗法在1.5至23.9岁跨年龄段DFNB9患者群体展现出良好的长期安全性与有效性，并揭示5-8岁为可能为最佳干预窗口期，这一发现具有重要临床指导价值。图 基因治疗后受试者听力变化情况OTOF基因突变是导致常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）的核心病因，患者因内耳毛细胞突触囊泡功能缺陷而
